美国FDA下个月获批准！基因编辑疗法会彻底改变医药业吗？

资料来源：华尔街洞察

全球首个Crispr基因编辑疗法即将获得FDA批准，这可能会开启新的篇章，颠覆整个医学界并带来新的投资机会。

据媒体周六报道，美国Vertex制药公司与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（Exa-cel，商品名Casgevy）或将获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准下个月初。批准用于镰状细胞性贫血患者。

值得一提的是，这是全球首个获批使用“基因剪刀”Crispr的疗法。这种基因编辑技术就像一把分子剪刀，可以用来切割和修改DNA序列。

本月早些时候，英国药品和保健品监管局(MHRA) 授予该疗法有条件营销授权，用于治疗12 岁及以上人群的镰状细胞性贫血(SCD) 伴复发性血管闭塞危象(VOC)。 ）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配的造血干细胞移植的输血依赖性地中海贫血（TDT）患者。

随着基因编辑技术在人类研究中的进步，这些监管批准可能只是一个开始。诺贝尔化学奖得主詹妮弗杜德纳在接受采访时表示：

此次批准是医学界的一个转折点，将真正展示基因组编辑如何作为疾病的一劳永逸的治疗方法。

但这一新兴领域的应用仍面临诸多障碍，例如各种安全因素和高昂的“百万美元”成本。

基因编辑的无限可能

基因编辑是包括基因和细胞医学在内的更广泛的治疗革命的一部分。我们熟悉的药丸和注射剂通常针对体内的蛋白质或途径来治疗疾病。通过基因和细胞疗法，现在可以针对疾病。治疗根本原因甚至可以治愈。

Crispr 基因编辑技术发展如此迅速的一个原因是它是一种相对易于使用的工具。杜德纳解释说，一旦它被发现，世界各地的人们就开始将它用于他们感兴趣的应用程序。

此外，她说这项技术是及时的：

我们有很多关于基因的信息，我们有能力合成基因，甚至是整个基因组的片段，但我们当时没有的是可以用来重写基因组的工具。 Crispr 提供了这个工具，它几乎就像生态系统中缺失的一块。

从长远来看，如果基因编辑要扩大其治疗潜力，就必须找到扩展到组织和器官的方法。杜德纳提到，癌症和阿尔茨海默病是令人兴奋的长期发展领域。例如，使用Crispr 来改变可能导致这种易感性的基因具有巨大的潜力，从而保护那些在遗传上易患阿尔茨海默病的人。

据Allied Market Research和Global Market Research统计，全球基因编辑行业市场规模将从2021年的48.11亿美元增长至2022年的54.12亿美元，2022年同比增长率为12.49%。预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，年复合增长率达22.3%。

安全性和成本高是应用的缺点

然而，前方的道路将充满挑战，安全和成本是首要考虑因素。通常，第一个进入市场的药物不一定是最好的或最有利可图的。

对于Vertex/Crispr 疗法，该过程称为离体，这意味着从患者体内采集细胞，运送到制造工厂，在实验室中使用Crispr 进行基因处理，然后运回医院。

重要的是，患者在输注细胞之前需要接受化疗，这会带来不孕的风险。而卡斯吉维也可能面临竞争。 12 月晚些时候，美国食品和药物管理局可能会批准Bluebird Biologics 针对镰状细胞患者的基因疗法。

Janus Henderson 投资组合经理Daniel Lyons 表示：

从医学和科学的角度来看，这是非常令人兴奋的。但当你考虑到有多少患者愿意通过本质上是干细胞移植来接受这种治疗时，你必须要谨慎一些。

其次，这种疗法有一个共同的问题：价格昂贵。虽然两家药企尚未公布售价，但分析指出，按照一般基因治疗的价格来看，极有可能是“百万美元”的昂贵药物。

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